Революційна терапія врятувала дівчинку від невиліковного раку
Після першого застосування революційно нового типу ліків лікарям вдалося вилікувати дівчинку-підлітка від раку, який до цього вважали невиліковним.
Усі інші методи лікування лейкемії Аліси виявилися неефективними.
Тож лікарі в лікарні Грейт-Ормонд-стріт використали так зване "редагування основи", щоб здійснити подвиг біологічної інженерії і створити для неї новий препарат.
- У США вперше схвалили генну терапію для боротьби з раком
- Вчені виявили "темну матерію", яка може змінити лікування раку
- Чи може технологія вакцин від Covid допомогти лікувати рак
Шість місяців потому в її організмі немає раку, але Аліса досі перебуває під наглядом лікарів на випадок, якщо він повернеться.
13-річній Алісі з Лестера в травні минулого року поставили діагноз Т-клітинний гострий лімфобластний лейкоз.
Т-клітини є охоронцями організму, адже вони шукають і знищують загрози - але для Аліси вони стали небезпекою, бо вийшли з-під контролю.
Її рак виявився агресивним. Хімієтерапія, а потім трансплантація кісткового мозку не змогли його побороти.
Без експериментальної терапії єдиним виходом для Аліси було б лише максимально можливе полегшення симптомів захворювання.
"Зрештою я б померла", - каже Аліса. Її мама Кіона розповідає, що минулого року в цей час вона боялася Різдва, бо думала, що воно стане останнім з дочкою. А потім у січні вона проплакала весь 13-й день народження доньки.
Те, що сталося далі, було б немислимим лише кілька років тому - і стало можливим завдяки неймовірним досягненням у генетиці.
Команда лікарів з Грейт-Ормонд-стріт використала так звану технологію редагування основи, яку винайшли лише шість років тому.
Чотири типи основ - аденін (A), цитозин (C), гуанін (G) і тимін (T) - є будівельними блоками нашого генетичного коду. Подібно до того, як літери в алфавіті утворюють слова, що мають значення, мільярди основ у нашій ДНК утворюють інструкцію з експлуатації нашого тіла.
Редагування основи дозволяє вченим виділити окрему частину генетичного коду, а потім змінити молекулярну структуру однієї основи, перетворивши її на іншу та змінивши таким чином генетичні інструкції.
Велика команда лікарів і вчених використала цей інструмент, щоб створити новий тип Т-клітин, які були здатні вистежувати та вбивати ракові Т-клітини Аліси.
Вони взяли здорові донорські Т-клітини і почали їх модифікувати.
- Перше редагування "вимкнуло" механізм націлювання Т-клітин, щоб вони не атакували власне тіло Аліси
- Друге видалило хімічний маркер під назвою CD7, присутній на всіх Т-клітинах
- Третє редагування створило "плащ-невидимку", який запобігав знищенню клітин хіміотерапевтичним препаратом
Останній етап генетичної модифікації програмує Т-клітини шукати маркер CD7, щоб знищити кожну Т-клітину в її тілі, включно з раковими. Саме тому це маркування потрібно було прибрати з терапії - інакше воно б просто самознищилося.
Якщо терапія спрацює, імунну систему Аліси, включно з Т-клітинами, відновлять за допомогою другої трансплантації кісткового мозку.
У травні цього року Аліса вирішила стати першою пацієнткою, хто випробує експериментальну терапію, яка містила мільйони модифікованих клітин.
"Вона перша пацієнтка, яку лікували за цією технологією", — сказав професор Васім Касім з UCL та Грейт-Ормонд-стріт.
За його словами, ця генетична маніпуляція - сфера науки, що дуже швидко розвивається і має величезний потенціал щодо низки захворювань.
Після терапії Аліса залишилася вразливою до інфекцій, оскільки створені клітини атакували як ракові Т-клітини в її тілі, так і ті, що захищають її від хвороб.
Через місяць у Аліси була ремісія, і їй зробили другу трансплантацію кісткового мозку, щоб відновити її імунну систему.
Аліса провела в лікарні 16 тижнів і не могла бачитися зі своїм братом, який ходив до школи, щоб він не підчепив там якесь захворювання і не заразив її.
Обстеження через три місяці викликало хвилювання, адже знову виявило ознаки раку. Але два останні обстеження продемонстрували, що жодних слідів раку в її організмі немає.
"Ти вчишся цінувати кожну дрібницю. Я просто така вдячна, що я зараз тут", - каже Аліса.
"Просто дивовижно, що я мала таку можливість, я дуже вдячна за це, і у майбутньому це також допоможе іншим дітям", - каже вона.
Тепер Аліса чекає Різдва, збирається бути подружкою нареченої на весіллі своєї тітки, знову сідає на велосипед, повертається до школи та "просто робить нормальні людські речі".
Сім'я сподівається, що рак ніколи не повернеться, але вже зараз вдячні за час, який змогли таким чином виграти.
"Отримати цей додатковий рік, ці останні три місяці, коли вона була вдома, це вже подарунок", - каже Кіона.
"Мені важко говорити про те, як ми пишаємося. Коли ви бачите, через що вона пройшла, і її життєву енергію, яку вона привносила в кожну ситуацію, це надзвичайно", - додає тато Аліси Джеймс.
Більшість дітей з лейкемією реагують на традиційні методи лікування, але лікарі вважають, що ця терапія зможе допомогти близько десяти дітям на рік.
Аліса - перша з 10 людей, яким дали препарат у рамках клінічного випробування.
Доктор Роберт Кієза з відділення трансплантації кісткового мозку в лікарні Грейт-Ормонд-стріт каже: "Це надзвичайно захоплює. Очевидно, що це нова галузь медицини, і це дивовижно, що ми можемо перенаправити імунну систему на боротьбу з раком".
Однак ця технологія - лише верхівка айсберга у тому, чого може досягти за допомогою редагування основи.
Один із винахідників редагування основи в Інституті Броуда Доктор Девід Лю каже, що це "трохи сюрреалістично". Адже людей почали лікувати за допомогою цієї технології лише через шість років після того, як її винайшли.
- Бактерії можуть лікувати рак простати
- ДНК акули може допомогти у лікуванні раку
- Герпес лікує рідкісні й запущені форми раку - вчені
- Перший у світі пацієнт, що здолав ВІЛ, помер від раку
Цю технологію можна застосовувати й для лікування інших захворювань. Наприклад, серпоподібноклітинну анемію спричиняє лише одна зміна в основі, яку можна виправити з її допомогою.
Уже проводять випробування застосування редагування основи при серпоподібноклітинній анемії, а також при високому рівні холестерину, який є спадковим, і захворюванні крові під назвою бета-таласемія.
Хочете отримувати головні новини в месенджер? Підписуйтеся на наш Telegram або Viber!